常染色体显性多囊肾病新希望！ADPKD创新生物制品AZD1613，有望延缓肾功能恶化

AZD1613是阿斯利康研发的靶向生物制品，目前处于I期临床试验阶段，针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。其通过靶向调控胰岛素样生长因子结合蛋白-4（IGFBP-4）的生长因子通路，旨在延缓肾脏囊肿生长、保护肾功能，从分子机制层面干预ADPKD的疾病进展。

ADPKD是一种由PKD1或PKD2基因突变引发的遗传性肾病，患者肾脏会出现大量进行性增大的囊肿，逐渐破坏肾功能。据统计，约50%的患者会在60岁前进展至终末期肾病，需依赖透析或肾移植。现有治疗如托伐普坦虽能延缓进展，但存在肝损伤等副作用，患者亟需更安全有效的治疗选择。

作为针对ADPKD的创新生物制品，AZD1613在I期试验中展现出潜力，通过精准靶向IGFBP-4调控生长因子信号，可能为患者提供低毒高效的替代方案。其临床意义在于填补现有治疗的不足，降低副作用风险，同时延缓肾功能恶化，改善患者生活质量，具有显著的临床应用前景。

试验名称

一项在常染色体显性多囊肾病患者中评估AZD1613多次递增剂量给药后的安全性、耐受性和药代动力学的I期随机、单盲、安慰剂对照研究

项目用药

AZD1613注射液

适应症

常染色体显性多囊肾病

试验分期

I期

试验目的

本研究旨在ADPKD受试者中评估AZD1613的安全性和耐受性，并描述AZD1613皮下（SC）或静脉（IV）给药的药代动力学（PK）特征。

试验中心

安徽、北京、河南、湖北、湖南、江苏（具体以后期咨询为准）

报名资料

1、诊断病历。

2、近期eGFR结果。

3、身高+体重。

4、患者是否有其他合并疾病，如有需提供病情相关病历。

报名流程

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  1、联系医伴旅

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  3、签署同意

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  4、成功入组

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