中国国家药监局受理替诺格替尼片用于晚期胆管癌的新药申请

中国国家药品监督管理局药品审评中心已受理替诺格替尼片的新药申请，用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗和一种FGFR抑制剂治疗的晚期或转移性胆管癌成年患者。

替诺格替尼的作用机制是什么？

替诺格替尼是一种多激酶抑制剂，通过抑制FGFR、VEGFR、有丝分裂激酶Aurora A/B以及JAK发挥抗肿瘤作用。正在进行的全球临床试验显示，替诺格替尼在包括胆管癌、乳腺癌、前列腺癌和肝癌在内的多种实体瘤中均表现出疗效。

替诺格替尼的监管历程如何？

此前，用于治疗胆管癌患者的替诺格替尼片已被纳入中国国家药监局的"优先审评品种"和"突破性治疗药物"名单。

此外，美国食品药品监督管理局于2021年授予替诺格替尼快速通道资格，用于治疗无标准治疗选择的胆管癌患者。该监管机构还授予该药物孤儿药资格，用于治疗胆管癌患者。

另外，欧洲药品管理局于2024年授予替诺格替尼孤儿药资格，用于治疗胆道癌患者。

替诺格替尼片在胆管癌患者中的最新数据如何？

2025年欧洲肿瘤内科学会大会上公布了一项针对晚期胆管癌患者的替诺格替尼片四项临床试验数据的汇总分析。该汇总分析纳入了以下试验中胆管癌队列的数据：

1期试验：替诺格替尼单药治疗晚期实体瘤患者（n=14）；

1/2期试验：替诺格替尼片单药及联合方案治疗晚期实体瘤患者（n=27）；

2期试验：替诺格替尼治疗晚期胆管癌患者（n=55）；

1/2期试验：替诺格替尼单药及联合方案治疗晚期实体瘤患者（n=14）。

在所有试验中，患者每日连续口服替诺格替尼片，剂量范围为5毫克至15毫克，或每日两次4毫克或6毫克，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。患者中位年龄为61岁（范围：24-81岁）。大多数患者为女性（59.1%）、白人（70.9%），美国东部肿瘤协作组体能状态评分为1分（58.2%）。FGFR2改变是最常见的FGFR改变（55.5%），包括FGFR2融合或重排（41.8%）和FGFR2突变（30.9%）。

在存在FGFR2改变的胆管癌患者中，所有剂量水平组患者的中位无进展生存期为7.26个月，中位总生存期为15.93个月。在该亚组中，既往未接受过系统性治疗（包括未接受过FGFR抑制剂治疗）且接受每日10毫克替诺格替尼治疗的患者，中位无进展生存期为6.01个月，中位总生存期为17.05个月。

关于安全性，在所有分析集中的最常见治疗相关不良事件包括：高血压、腹泻、口腔炎、手足红斑感觉不良综合征、促甲状腺激素水平升高、疲劳、恶心和食欲下降。因治疗中出现的不良事件而导致给药中断、剂量降低和停药的患者比例分别为72.70%、32.70%和18.20%。因治疗相关不良事件导致上述剂量调整的患者比例分别为56.40%、28.20%和9.10%。

报名流程

• 

  1、联系医伴旅

• 

  2、匹配项目

• 

  3、签署同意

• 

  4、成功入组

温馨提示：医伴旅临床招募医学顾问，拥有专业医学背景，了解疾病、了解招募细节要求，可根据患者的具体情况，推荐更适合的项目，或组合搭配项目，入组成功率更高。 点击免费咨询医伴旅临床招募医学顾问。